最近，国际干细胞研究领域的重要突破接连不断：利用iPS细胞（诱导性多能干细胞）培育出了肝脏、胆管和胰脏3种迷你器官；鉴定出人类血液干细胞的关键调节因子，激活后可以显着提升血液干细胞在体外的自我更新能力；揭示了如何利用干细胞来培养成熟的胰岛素生成细胞，找到了干细胞治疗Ⅰ型糖尿病的新方法……这些新进展为干细胞技术应用于医学实践注入了新动力。

长期以来，临床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症等，缺少明确高效的治愈方法，如何医治这些发病率不断增加的重大疾病，成为医学界面临的巨大挑战。以干细胞技术为核心的再生医学逐渐发展起来，并成功应用于一些疾病的治疗中，日益受到患者的青睐。

干细胞有超强的分化、更新和修复能力

专家介绍，最早的干细胞治疗始于骨髓移植，早在20世纪60年代就已经开始了实验性治疗，到70年代，异体骨髓移植已经在治疗血液系统疾病中广泛应用。但由于配型不易、骨髓资源稀缺等原因，真正能够得到救助的病人很少。80年代，出现了自体造血干细胞移植的研究，虽然其复发率较异体移植要高一点，但不存在配型和骨髓来源问题，因此得到了广泛的应用。自体骨髓造血干细胞移植不仅可以用于治疗白血病，还可以用于淋巴瘤和某些实体瘤的治疗。

干细胞究竟具有何等超能力？专家指出，简而言之，干细胞就是一类会“变”的细胞。

首先，它有自我更新能力，可以在动物胚胎和组织中一直分裂并保持原本的未分化状态；其次，它有分化的能力，也就是“变”的能力，在不同的培养条件下，它可以变成不同种类、具有不同功能的细胞；再者，它是一类在细胞发育过程中处于较原始阶段的、尚未充分分化的、尚不成熟的细胞。

“以血细胞为例，如果把血细胞的产生比作一棵枝繁叶茂的大树，那造血干细胞则是大树的树干，而其它红细胞、白细胞等各种血细胞则是在树干上生发出来的枝叶。”中科院院士、中科院动物研究所所长周琪说。

和造血干细胞类似，我们身体的各种组织器官中几乎都蕴含着干细胞，如神经干细胞、胰岛干细胞、生殖干细胞、间充质干细胞等，这些干细胞因为只能向特定类型的细胞进一步分化，被称为成体干细胞。如果说成体干细胞好比大树的树干，那么大树的树根就是胚胎干细胞。

周琪解释说：“胚胎干细胞可以保持无限的自我更新的特性，还能在一定的条件下分化为体内的各种组织细胞类型，被认为是最具临床应用价值的‘万能细胞’。”

干细胞是个大家族，根据不同的标准，可做多种区分。比如，成体干细胞和胚胎干细胞是根据干细胞的来源进行的分类。根据它的发育等级和分化能力，还可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。

中科院广州生物医药与健康研究院院长、研究员裴端卿说：“再生医学就是以干细胞为‘种子’，利用其超强的分化、更新和修复能力，培育出新的器官组织等，替换被损伤的、自身病变或衰老的器官。”

在一些疾病的临床治疗中初见成效

经过20多年的积累，目前我国干细胞研究取得很大成就，并逐步在应用领域拓展开来。近年来，我国出台了一系列干细胞制剂和临床研究的管理制度和规范，备案了一批干细胞临床机构和临床研究项目。截至今年3月，已有4批35个干细胞临床研究项目经国家卫健委和药监局备案。

其中，利用干细胞开展嵴髓损伤修复已初见成效。在中科院遗传与发育生物学研究所，戴建武研究团队研制出基于胶原蛋白的神经再生支架，结合间充质干细胞植入病人嵴髓后，能够引导嵴髓再生。目前，参与临床试验的陈旧性完全性嵴髓损伤患者70例，50%以上的患者出现植物神经功能或感觉平面改善；参与临床试验的急性完全性嵴髓损伤患者近20例，建立了更为严格的急性嵴髓损伤判定标准，部分患者有明显的运动功能改善。

戴建武团队还利用胶原生物材料结合自体骨髓干细胞，修复不孕患者瘢痕化的子宫壁，成功引导子宫内膜再生，共计入组200余例，截至2019年8月，已诞生56位健康婴儿。

“干细胞移植治疗、基于干细胞的药物筛选和疾病发病机制的进一步探讨和研究，将推动再生医学的发展，在临床上形成全新的治疗手段或‘药物’，对治疗依靠现有手段无法根治的疾病，提高人类的生活质量和延长人类寿命具有重大意义。”周琪说。

做好原创研究，让干细胞技术造福人类

受访专家表示，虽然我国再生医学研究及产品转化取得长足进展，但发展中仍有一些问题值得注意。

“比如，干细胞产品的政策监管应该与产业化进程相匹配，干细胞的制备、临床研究及转化需建立科学合理的技术标准体系等，这些问题都需要政府监管部门与科研、临床工作者共同解决。”戴建武说。

干细胞还存在被滥用于昂贵的美容和不规范临床医疗的隐患。“以营利为目的、治疗效果不明的干细胞临床应用大量开展，导致了‘干细胞乱象’，给科学和市场发展带来不良影响。”周琪说。

专家表示，只有借鉴药品研发的路径管理，才能避免“干细胞乱象”，让好技术真正造福人类。

周琪指出，当前，我国干细胞研究进步较快，论文数量、影响因子等主要指标进入世界前列，但应当清醒地看到，真正引领性的工作较少。“从理念到前期理论基础、核心技术的创新，主要是发达国家的科学家做出来的，我们必须追求自己的源头创新。”

为了进一步提升原始创新能力，加强中国干细胞领域科研的实力，中科院在“干细胞与再生医学”战略性先导专项的基础上，启动“器官重建与制造”战略性先导科技专项，围绕体外、原位和异体再生等新技术和理论开展科学探索。

裴端卿表示，可以肯定的是，按照当前的发展趋势，iPS细胞技术仍然是干细胞技术发展的重点，因为该方法能理性化改变细胞命运，进一步优化和创新的空间较大。

专家指出，作为一项革命性的全新技术，干细胞的研究和临床试验不会一帆风顺，但从国内外已取得的进展看，用干细胞技术来帮助治疗人类重大疾病，前景可期。

关于干细胞：

干细胞即为起源细胞。

干细胞是具有增殖和分化潜能的细胞，具有自我更新复制的能力（Self-renewing），能够产生高度分化的功能细胞。

简单来讲，它是一类具有多向分化潜能和自我复制能力的原始的未分化细胞，是形成哺乳类动物的各组织器官的原始细胞。干细胞在形态上具有共性，通常呈圆形或椭圆形，细胞体积小，核相对较大，细胞核多为常染色质，并具有较高的端粒酶活性。干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞。

干细胞是自我复制还是分化功能细胞，主要由于细胞本身的状态和微环境因素所决定。包括调节细胞周期的各种周期素（Cyclin）和周期素依赖激酶（Cyclin－Dependent Kinase）、基因转录因子、影响细胞不对称分裂的细胞质因子。微环境因素，包括干细胞与周围细胞，干细胞与外基质以及干细胞与各种可溶性因子的相互作用。

人体内的干细胞分两种类型，一种是全功能干细胞(totipotent stem cell)，

可直接克隆人体；另一种是多功能干细胞(pluripotent stem cell)，可直接复制各种脏器和修复组织。人类寄希望于利用干细胞的分离和体外培养，在体外繁育出组织或器官，并最终通过组织或器官移植，实现对临床疾病的治疗。

“原位培植皮肤干细胞再生新皮肤技术”不仅实现了利用干细胞复制皮肤器官，而且做到了人体原位皮肤器官的复制，从而使人类从干细胞体外培植组织成器官移植治疗，直接跨入了人体原位干细胞复制器官。科学家普遍认为：干细胞的研究将为临床医学提供更为广阔的应用前景。

干细胞具有经培养不定期地分化并产生特化细胞的能力。在正常的人体发育环境中，它们得到了最好的诠释。人体发育起始于卵子的受精，产生一个能发育为完整有机体潜能的单细胞，即全能性受精卵。受精后的最初几个小时内，受精卵分裂为一些完全相同的全能细胞。这意味着如果把这些细胞的任何一个放入女性子宫内，均有可能发育成胎儿。实际上，当两个全能细胞分别发育为单独遗传基因型的人时，即出现了各方面都完全相同的双胞胎。大约在受精后四天，经过几个循环的细胞分裂之后，这些全能细胞开始特异化，形成一个中空环形的细胞群结构，称之为胚囊，胚囊由外层细胞和位于中空球形内的细胞簇（称为内细胞群）所构成。

外层细胞继续发展，形成胎盘以及胎儿在子宫内发育所需的其它支持组织。内细胞群细胞亦继续发育，形成人体所须的全部组织。尽管内细胞群可形成人体内的所有组织，但它们不能发育为一个单独的生物体，因为它们不能形成胎盘以及子宫内发育所需的支持组织。这些内细胞群细胞是多能性的----它们能产生许多种类型的细胞，但并非胎儿发育所需的全部细胞类型。因为它们不是全能性的，不是胚胎，没有完全的发育潜能。如果内细胞群被放入女性子宫，它不会发育成胎儿。

多能性干细胞经历进一步的特异分化，发展为参与生成特殊功能细胞的干细胞。如造血干细胞，它能产生红细胞、白细胞和血小板。又如皮肤干细胞，它能产生各种类型的皮肤细胞。这些更专门化的干细胞被称为专能干细胞。

胚胎干细胞（Embryonic stem cell）的发育等级较高，是全能干细胞（Totipotent stem cell），而成体干细胞的发育等级较低，是多能干细胞或单能干细胞。干细胞的发育受多种内在机制和微环境因素的影响。人类胚胎干细胞已可成功地在体外培养。最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其他类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。

在胚胎的发生发育中，单个受精卵可以分裂发育为多细胞的组织或器官。胚胎的分化形成和成体组织的再生是干细胞进一步分化的结果。胚胎干细胞是全能的，具有分化为几乎全部组织和器官的能力。而成体组织或器官内的干细胞一般认为具有组织特异性，只能分化成特定的细胞或组织。

最新的研究表明，组织特异性干细胞同样具有分化成其他细胞或组织的潜能，这为干细胞的应用开创了更广泛的空间。

干细胞对早期人体的发育特别重要，在儿童和成年人中也可发现专能干细胞。举我们所最熟知的干细胞之一，造血干细胞为例，造血干细胞存在于每个儿童和成年人的骨髓之中，也存在于循环血液中，但数量非常少。在我们的整个生命过程中，造血干细胞在不断地向人体补充血细胞——红细胞、白细胞和血小板的过程中起着很关键的作用。如果没有造血干细胞，我们就无法存活。

干细胞是一类具有自我更新和分化潜能的细胞。人类胚胎干细胞已成功地在体外培养。最新研究发现，成体干细胞可以横向分化为其它类型的细胞和组织，为干细胞的广泛应用提供了基础。

在胚胎的发生发育中，单个受精卵可以分裂发育为多细胞组织或器官。在成年动物中，正常的生理代谢或病理损伤也会引起组织或器官的修复再生。胚胎的分化形成和成年组织的再生是干细胞进一步分化的结果。胚胎干细胞是全能的，具有分化为几乎全部组织和器官的能力。而成年组织或器官内的干细胞一般认为具有组织特异性，只能分化特定的细胞或组织。

然而，这个观点受到了挑战。最新的研究表明，组织特异性干细胞同样具有分化成其它细胞或组织的潜能，这为干细胞的应用开创了更广泛的空间。按分化潜能的大小，干细胞基本上可分为三种类型：一类是全能性干细胞，它具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎干细胞，它是从早期胚胎内的细胞团分离出来的一种高度未分化的细胞系，具有与早期胚胎细胞相似的形态特征和很强的分化能力，它可以无限增殖并分化成为全身200多种细胞类型，进一步形成机体的所有组织、器官。另一类是多能性干细胞，这种干细胞具有分化出多种细胞组织的潜能，但却失去了发育成完整个体的能力，发育潜能受到一定的限制，骨髓多能造血干细胞是典型的例子，它可分化出至少十一中血细胞，但不分化出造血系统以外的其他细胞。还有一类干细胞为单能干细胞（也称专能、偏能干细胞），这类干细胞只能向一种类型或密切相关的两种类型的细胞分化，如上皮组织基底层的干细胞、肌肉中的成肌细胞。

总之，凡需要不断产生新的分化细胞以及分化细胞本身不能再分裂的细胞或组织，都要通过干细胞所产生的具有分化能力的细胞来维持肌体细胞的数量，可以这样说，生命是通过干细胞的分裂来实现细胞的更新及保证持续生长。