9月3日，Vertex Pharmaceuticals宣布已达成一项确定性协议，将以9.5亿美元现金收购生物技术公司Semma Therapeutics，该公司正在开发全球领先的干细胞衍生的人类胰岛作为 1 型糖尿病的潜在治愈性疗法，这一疗法能 顺利抵达终点吗？Semma正在开发的是一种治疗1型糖尿病的差异化方法，并且已经取得了两项重大的科学进步：在动物模型中能够产生大量恢复胰岛素分泌和改善低血糖的功能性人类胰腺β细胞，以及一种包裹和保护这些细胞免受免疫系统攻击的新型设备，能够持久植入，而不需要持续的免疫抑制治疗。

Semma由Douglas Melton博士等人创立，旨在为目前依赖胰岛素注射的患者开发变革性疗法。该公司致力于转化Melton博士在实验室中的研究成果，利用干细胞培育出数十亿具有功能性、产生胰岛素的β细胞。在糖尿病动物模型中进行的初步临床前研究表明，通过移植这些细胞到肝脏中可以控制血糖水平。这项突破性技术已独家授权给Semma，用于开发基于细胞的糖尿病疗法。

除了对这些胰岛细胞进行直接的肝内移植外，Semma公司正在进行的研究主要集中在将这些专有细胞与一种最先进的细胞设备和免疫保护策略相结合，可以保护这些细胞免受患者免疫系统的攻击，并允许β细胞在非糖尿病个体中发挥功能。胰岛细胞填充装置的植入有可能在糖尿病患者中替代缺失的β细胞，避开患者免疫抑制。Semma正致力于将这一新的治疗选择带到临床，改善糖尿病患者的生活。

▲利用干细胞可以培养出包括β细胞在内的多种人体组织（图片来源：Semma公司官网）

Semma最近宣布，基于他们在非人类灵长类动物和猪身上测试人类干细胞衍生的胰岛（SC-islets）的数据，实现了这两个领先项目的临床前概念验证。这些数据于2019年6月在国际干细胞研究学会（ISSCR）的全体会议上公布。迄今为止，Semma的细胞治疗方法是唯一一个既证明c肽释放阳性（胰岛素分泌的标志物），又证明实验诱导的糖尿病血糖控制阳性的胰岛细胞移植项目。

Vertex董事长、总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden博士表示：“此次收购完全符合我们投资科学创新的战略，为患有严重疾病的人群开发变革性的药物。我们很高兴与Semma的天才科学家们合作，他们在为1型糖尿病患者提供有效和潜在治愈性细胞治疗选择方面取得了重大进展。我们看到了转变1型糖尿病治疗模式的重大机遇。”

"Semma首创的治疗方法有可能解决1型糖尿病的人体生物学问题，这是一种现有疗法疗效不佳的严重疾病。与胰岛素注射和胰岛素泵不同，胰岛细胞移植可以提供血糖的生理调节，从而潜在地改善或预防与当前标准治疗相关的高血糖和低血糖发作。”Vertex全球研究执行副总裁和首席科学官David Altshuler博士说。

Semma总裁兼首席执行官Bastiano Sanna博士表示：“1型糖尿病是一种困扰全球数百万人的疾病，目前尚无治愈性疗法。Vertex是全球领先的创新公司，作为Vertex的一部分，将使Semma团队能够快速有效地推进我们的细胞治疗和输送方法，以满足患者的需求。”

关于1型糖尿病

1型糖尿病，原名胰岛素依赖型糖尿病，多发生在儿童和青少年，也可发生于各种年龄。起病比较急剧，体内胰岛素绝对不足，容易发生酮症酸中毒，必须用胰岛素治疗才能获得满意疗效，否则将危及生命。